在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
配资正规平台排名:西藏股票配资-菲林格尔实控人拟发生变更 公司股价“提前”涨停
配资炒股网站选择配资:郑州股票配资平台-0营收 员工12人 脑再生科技股价半年涨超460倍！创始人投行出身 自曝曾接受中医治疗超过30年
免费股票配资平台官网:好的股票配资平台-十大机构论市：新一轮东升西落交易可能很快来临
股票实盘配资公司:配资实盘委托-特朗普媒体集团完成24.4亿美元融资 成为比特币持有大户 股价盘中暴涨7%
股票平台哪个好用:目前市场上好的配资公司-半导体行业重大重组 海光信息“鲸吞”中科曙光！“中特估”+“科特估”行情要爆？
股票配资最新平台2024:炒股配资官网首页-港股下挫 A50盘中跌超2% 亚太股市全线下跌
广瑞网配资-手机配资股票一览表提示：文章来自网络，不代表本站观点。
广瑞网配资-手机配资股票一览表=本站致力于为广大投资者提供专业、安全、高效的股票配资服务，致力于打造国内领先的配资平台。通过整合股票配资十大排名、实盘交易数据及日照股票配资资源，我们为用户提供精准的市场分析与优质的资金支持。平台操作便捷，风控严格，资金安全有保障，是您配资炒股的不二之选。无论您是新手还是资深投资者，这里都能满足您的需求，助力实现财富增值！
3月24日，海洋王照明科技股份有限公司（以下简称“海洋王”，002724.SZ）早盘一字跌停，此后股价拉涨，尾盘封涨停板...
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
